GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 글로벌 임상 1상 첫 환자 성공적 투여

메디먼트뉴스

2024.11.25 14:00:06

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[메디먼트뉴스 이민호 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 지난 21일(현지시간) 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신신약 'GC1130A'의 미국 내 첫 환자 투여에 성공하고 본격적인 임상에 돌입했다고 25일 밝혔다.

GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 IND 승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 이번 임상 1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2세에서 6세 사이의 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.

이번 임상 1상 시험은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2-3개 기관과 한국 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 실시된다. 스크리닝을 통해 임상시험 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실내접근장치 삽입 수술을 받고 2주에 1회 GC1130A를 뇌실 안에 직접 투여 받는다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며, 대부분의 환자가 15세 전후 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록 개발된 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 적용돼 일본에서 품목 허가를 획득했다.

GC녹십자는 비임상 연구를 통해 뇌실 내 직접 투여(ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여(IT, intrathecal) 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 결과를 확인한 바 있다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 "이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상 1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.

▶ GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 A형 치료제 글로벌 임상 1상 첫 환자 성공적 투여 ▶ 진크래프트, 세계적 바이러스학 권위자 David T. Curiel 교수와 혁신연구협력 체결 ▶ 한국, 20~40대 대장암 발병률 세계 1위…서구화된 식습관이 원인?▶ 뇌졸중, 조용히 다가오는 위험… 증상 없는 경우도 많아 주의해야 ▶ [컬럼] 당신의 흡연, 발기부전으로 이어질 수 있다?!▶ 대웅제약, 신약 발굴 플랫폼 '디지털 고도화' 후보물질 탐색 속도 높인다 ▶ 동아쏘시오홀딩스 '탄소중립경영대상' 수상 ▶ 미만성 거대 B세포 림프종 치료의 미래: 글로벌 인사이트 ▶ SBC 메디컬, 새로운 솔루션인 SBC 웰니스 출시로 기업의 추가적인 건강 복리후생 제공 및 직원 복지 향상을 지원 ▶ GC녹십자-카나프테라퓨틱스, 이중항체 ADC 치료제 공동개발

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