GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 치료제 일본 1상 임상시험계획서 승인

메디먼트뉴스

2024.08.12 12:50:04

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[메디먼트뉴스 이민호 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'에 대한 1상 임상시험계획서(CTN, Clinical Trial Notification)를 승인받았다고 12일 밝혔다.

지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인과 지난달 국내 IND 승인을 받은 데 이어 이번 일본 PMDA 승인으로 'GC1130A'의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 적용돼 일본에서 품목 허가를 획득한 바 있다.

또한 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 이와 함께 지난 6월에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.

GC녹십자는 미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다고 밝혔다.

▶ GC녹십자-노벨파마, 산필리포증후군 치료제 일본 1상 임상시험계획서 승인 ▶ 입셀, 유도만능줄기세포 기반 3차원 연골세포 치료제 'MIUChon' 임상연구 착수 ▶ hy, 자체개발 '관절건강' 기능성 소재 '참나리추출분말' 상용화 ▶ 사노피 '알레그라정 120mg 20정' 출시 ▶ 동아참메드, 하이엔드 의료용 진료대 2종 의료기기 인증 획득 ▶ 'AI 영상진단 X 액체생검' 협업으로 암 조기진단 앞당긴다 ▶ 바텍, 2024년 2분기 실적 발표 ▶ 서울대 공대 재료공학부 강승균 교수 연구팀, 주사 바늘로 수술없이 뇌질환 진단하는 '생분해성 전자 텐트' 개발 ▶ 셀리드, 유상증자 일반공모 7000억원 몰려 흥행 성공… 총경쟁률 212.8대 1 기록 ▶ 이상훈 작가의 '나는 먹는다 고로 존재한다' 교보문고 건강도서 부문 온라인 주간 베스트 선정

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